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"복사 붙여넣기 '오가노이드'" 그래디언트 바이오컨버전스, 신약개발 새 패러다임 제시

  • DATE :
    2024-06-15 19:11:33
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미국 매사추세츠 보스턴서 'KASBP 2024 봄 심포지엄' 개최

암환자 유래 오가노이드 뱅크, AI 알고리즘 솔루션 구축

오가노이드 모델서 환자의 임상적 특성 동일하게 표현 입증


“그래디언트 바이오컨버전스의 대규모 암환자 유래 오가노이드 뱅크와 이를 활용한 AI 기반 바이오마커 발굴 플랫폼은 신규 타깃 항암제 개발의 성공률을 극대화할 수 있다. 앞으로 오가노이드는 신약개발의 새로운 방식으로 자리 잡을 것이다.” 



 


그래디언트 바이오컨버전스(이하 GBCC) 이진근 대표의 말이다. 이 대표는 최근 미국 매사추세츠 보스턴에서 열린 'KASBP(재미한인제약인협회) 2024 봄 심포지엄'에 연자로 나서, 그래디언트 바이오컨버전스의 △암환자 유래 오가노이드(patient-derived organoid, PDO) 뱅킹 △AI 기반 타깃 발굴 플랫폼 △유전자 치료제 타깃 발굴 사례를 발표했다.


오가노이드(Organoid)는 ‘장기’를 뜻하는 영어 단어 ‘Organ’과 ‘유사하다’라는 의미의 접미사 ‘-oid’의 합성어다. 주로 배아줄기세포(ESC) 또는 유도만능줄기세포(iPSC)를 기반으로 인체 외에서 만들어진 3차원 조직 모사체를 가리킨다. 


오가노이드는 인체 장기의 기능을 나타낼 수 있을 뿐만 아니라, 장기에서 발생할 수 있는 암 또는 다양한 질환이 가진 특성까지 모사할 수 있다. 즉, 오가노이드는 나의 장기를 완벽히 복사해 낼 수는 없지만, 내 장기의 작은 부분(조직) 정도는 복사가 가능하다.


최근 과학기술은 빠르게 발전하고 있으나, 신약개발 성공률은 되레 감소하고 있다. 이는 사람에게 곧바로 신약 연구를 할 수 없다는 점과 일차 실험 대상인 동물과 인간의 종간 차이, 개인 마다 다른 유전 및 질환 특성 등의 간극이 크기 때문이다. 이 한계를 극복할 대안으로 오가노이드가 주목받고 있다.


이 대표는 “GBCC는 암 환자 유래 오가노이드 뱅킹을 전 세계에서 가장 큰 규모로 가지고 있다”면서 “특히 해당 뱅킹은 NGS 분석이 완료됐고, 환자의 임상 정보 데이터까지 결합돼, 곧바로 신규 타깃 항암제와 같이 상업화 목적으로 활용할 수 있다”고 밝혔다.


GBCC는 2017년 4월 오가노이드 전문 연구소인 인터파크바이오융합연구소로 설립, 2022년 4월 그래디언트 바이오컨버전스로 출범했다. 전 세계적으로도 초기 단계였던 오가노이드의 잠재력에 주목하고 선제적으로 오가노이드 뱅킹과 NGS 데이터를 구축했다. 


GBCC는 현재 약 800종의 암 오가노이드 뱅킹과 이에 대한 유전체 분석 데이터를 갖췄다. 폐암, 대장암, 위암, 췌장암, 난소암 등의 환자 병변과 정상 조직이 국내 상급종합병원과 협약을 통해 수집됐다. 여기에 방대한 데이터를 신속 정확하게 분석할 수 있는 AI 기술을 접목시켜 신규 항암 타깃 발굴의 정확도를 높였다. AI 전문 인력만 해도 10명이 넘는다. GBCC는 이를 기반으로 한 △약효 평가 서비스 △바이오마커 디스커버리 △타깃 디스커버리 △iPSC 유래 오가노이드 모델링 등의 서비스를 제공하고 있다.


이 대표는 “오가노이드는 환자의 임상적 특성이 굉장히 잘 유지되는 특징으로, 비임상시험 단계에서도 임상시험을 하는 것과 매우 유사한 데이터를 무한정으로 얻을 수 있는 것이 최대 강점”이라면서 “이러한 특장점은 오가노이드 기반 빅데이터가 지속해서 고도화를 거쳐 높은 정확성을 가진 결과값을 낼 수 있도록 한다”고 설명했다.



게피티닙 장기 사용으로 인한 T790M, 3차 EGFR 돌연변이 발생 환자 유래 오가노이드 연구결과.©그래디언트 바이오컨버전스, 약업신문



실제 GBCC의 암 유래 오가노이드 모델은 환자의 임상적 특성을 동일하게 표현했다. 이 대표에 따르면 1세대 EGFR TKI(티로신 키나제 억제제)인 게피티닙(Gefitinib)에 저항성이 생긴 비소세포폐암 환자 유래 오가노이드는 환자와 동일하게 게피티닙에 대한 저항성을 보였다. 여기에 게피티닙 저항성을 극복할 수 있는 2차 치료제 오시머티닙(Osimertinib) 처리 시, 다시 항종양 효과가 나타났다. 이는 비소세포폐암 환자에게서 통상적으로 발생하는 돌연변이를 정확히 나타낸 결과며, 이를 활용하면 부작용이 발생할 수 있는 항암제를 환자에게 직접 투여하기 전, 환자에게 알맞은 항암제를 찾을 수 있다. 즉, 복사 붙여넣기가 증명된 것이다.


이 대표는 “GBCC가 가진 기술력은 국내외 기업들이 더 많은 Best-in-Class(계열 내 최고) 항암제를 개발할 수 있도록 돕고, 나아가 First-in-Class(계열 내 최초) 항암제를 개발하는 데도 큰 시너지가 될 것”이라면서 “지속해서 신규 타깃 신약개발 기업과의 오픈이노베이션을 추진할 계획”이라고 전했다.


한편 KASBP 심포지엄은 미국 제약바이오헬스 분야에서 활동 중인 한국인 과학자들이 모여, 의약품 연구개발의 최신 지견을 공유하고 네트워킹을 하는 행사다. 이번 심포지엄은 ‘첨단 유전체 의학(Frontiers in Genomic Medicine)’을 주제로 진행됐다. KASBP는 미국에서 연구 활동 중인 잠재력 있는 젊은 한국인과 재미 한인 2세 연구자의 발굴에도 힘을 기울여, 미래의 생명과학과 제약산업을 이끌어 갈 차세대 전문가 양성과 후원에 앞장서고 있다.


그래디언트 바이오컨버전스는 KASBP의 최상위 등급인 다이아몬드 후원자로서 행사에 참여, 우수한 성과를 낸 연구자를 시상하고 장학금도 전달했다.




(오른쪽 첫번째)그래디언트 바이오컨버전스 이진근 대표가 장학금을 전달하고 기념사진을 촬영하고 있다.©스탠퍼드대 심혈관센터 리시연 박사(K-바이오엑스 공동 설립자). 



[출처] 약업신문 / 권혁진 / 2024.06.14 


https://www.yakup.com/news/index.html?mode=view&cat=12&nid=295575 

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